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L-Aminocarnityl-succinyl-leucyl-argininal-diethylacetal

HCID 71587904
NotizenReaktionen
GrundinformationenÜberblickNamen und BezeichnerEigenschaftenChemie und IndustrieZugehörige ReaktionenNotizen zur Verbindung
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Grundinformationen

CAS
1006685-44-4
Standard-SMILES
CCOC(OCC)[C@H](CCCN=C(N)N)NC(=O)[C@H](CC(C)C)NC(=O)CCC(=O)N[C@H](CC(=O)[O-])C[N+](C)(C)C
InChIKey
JOITUBWXBFATOR-HKBOAZHASA-N
Summenformel
C27H53N7O7
Durchschnittliche Molmasse
587,8 g/mol
Monoisotopische Masse
587,40064706

Überblick

C-101, also called Myodur, is developed for the treatment of Duchenne’s muscular dystrophy (DMD) which is a morbid genetic disease that can lead to death in late adolescence due to accelerated skeletal muscle breakdown. C-101 includes a carnitine carrier molecule and a leupeptin analogue, a known calpain inhibitor. Calpain is the primary protease that degrades skeletal muscle.

Namen und Bezeichner

Bevorzugter Name
L-Aminocarnityl-succinyl-leucyl-argininal-diethylacetal
IUPAC
(3R)-3-[[4-[[(2S)-1-[[(2S)-5-(diaminomethylideneamino)-1,1-diethoxypentan-2-yl]amino]-4-methyl-1-oxopentan-2-yl]amino]-4-oxobutanoyl]amino]-4-(trimethylazaniumyl)butanoate

Namen und Synonyme

L-Aminocarnityl-succinyl-leucyl-argininal-diethylacetalUNII-BK727F83NOMyodurC-101DTXSID901434353,8,11,16-Tetraazaheptadecan-1-aminium, 17-amino-2-(carboxymethyl)-12-(diethoxymethyl)-17-imino-N,N,N-trimethyl-9-(2-methylpropyl)-4,7,10-trioxo-,inner salt, (2R,9S,12S)-3,8,11,16-TETRAAZAHEPTADECAN-1-AMINIUM, 17-AMINO-2-(CARBOXYMETHYL)-12-(DIETHOXYMETHYL)-17-IMINO-N,N,N-TRIMETHYL-9-(2-METHYLPROPYL)-4,7,10-TRIOXO-, INNER SALT, (2R,9S,12S)-(3R)-3-(3-(((1S)-1-(((2S)-5-carbamimidamido-1,1-diethoxypentan-2-yl)carbamoyl)-3-methylbutyl)carbamoyl)propanamido)-4-(trimethylazaniumyl)butanoate(3R)-3-(3-{[(1S)-1-{[(2S)-5-carbamimidamido-1,1-diethoxypentan-2-yl]carbamoyl}-3-methylbutyl]carbamoyl}propanamido)-4-(trimethylazaniumyl)butanoateRefChem:151800DTXCID1065926BK727F83NO
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C1011006685-44-4SCHEMBL31599196DB06124PD077618Q27274718(3R)-3-(4-{[(2S)-1-({(2S)-5-[(Diaminomethylidene)amino]-1,1-diethoxypentan-2-yl}amino)-4-methyl-1-oxopentan-2-yl]amino}-4-oxobutanamido)-4-(trimethylazaniumyl)butanoate

Datenbank-Bezeichner

CAS
1006685-44-4
PubChem CID
71587904
DTXSID
DTXSID90143435
UNII
BK727F83NO

Eigenschaften

Berechnete Struktureigenschaften

XLogP
-0,1
Polarare Oberfläche (TPSA)
210 Ų
H-Brücken-Donoren
5
H-Brücken-Akzeptoren
8
Frei drehbare Bindungen
21
Schwere Atome
41
Formalladung
0
Komplexität
831

Chemie und Industrie

Pharmakologische Informationen

Mechanism of Action · 1 Eintrag

C-101 targets muscle cells by using a carnitine carrier molecule and inhibits calpain by attaching a leupeptin analogue onto the carrier. Leupeptin has been studied extensively in a variety of animal models and was shown to be an effective means of slowing or delaying muscle wasting. Carnitine is a compound present in skeletal muscle involved in the transfer of fatty acids across mitochondrial membranes. In C-101, the carnitine carrier molecule directs the leupeptin analogue into targeted cells where it inhibits the up-regulation of calpain. Therefore, by targeting a calpain inhibitor to muscle cells, it is believed that C-101 will prevent the degradation and promote the preservation of functional muscle.

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